在本節中，臨床療效評定為治愈和好轉者均統計為有效。曲霉菌感染——伏立康唑在預后差的曲霉菌病患者中的療效體外伏立康唑對曲霉菌屬具有殺菌作用。在一項開(kāi)放、隨機、多中心的研究中，比較了伏立康唑和兩性霉素B在277例免疫功能減退的急性侵襲性曲霉病患者中的療效和生存受益，療程為12周。治療組和對照組的總有效率分別為53%和31%（基線(xiàn)時(shí)異常的癥狀體征以及影像學(xué)/支氣管鏡檢查完全或部分恢復正常）。治療組較對照組84日生存率顯著(zhù)為高。此外，伏立康唑在死亡時(shí)間和因毒性停藥的時(shí)間方面均有顯著(zhù)優(yōu)勢，這種優(yōu)勢具有顯著(zhù)的臨床意義和統計學(xué)意義。這項研究證實(shí)了早些時(shí)候的一項前瞻性研究的結果。后者的研究對象為伴有預后不良危險因素的患者，包括移植物抗宿主病，特別是顱內感染（通常死亡率為100%）患者，經(jīng)本品治療后獲得了良好效果。本項研究包括了伴有骨髓移植、實(shí)體器官移植、血液系統惡性腫瘤、癌癥或者艾滋病等基礎疾病患者的腦部、竇、肺部曲霉病和播散性曲霉病。非中性粒細胞減少患者的念珠菌血癥一項開(kāi)放、對照研究，以二性霉素B 繼予氟康唑的序貫療法為對照，證實(shí)了伏立康唑作為念珠菌血癥初始治療的有效性。該研究納入370 例證實(shí)為念珠菌血癥的非中性粒細胞減少患者（年齡12 歲以上），其中248 例接受伏立康唑治療。9 例伏立康唑組和5 例二性霉素B繼予氟康唑序貫組的患者，同時(shí)還存在經(jīng)真菌學(xué)證實(shí)的深部組織感染。該研究排除了腎功能衰竭的患者。兩組中位治療時(shí)間均為15 天。主要分析中，“治療有效”由對給藥方案處于盲態(tài)的數據審核委員會(huì )（DRC）進(jìn)行評價(jià)，“治療有效”定義為：治療結束后（EOT）12 周時(shí)，所有感染癥狀和體征緩解/改善，同時(shí)念珠菌從血液里和感染的深部組織清除。EOT 后12 周沒(méi)有接受評價(jià)的患者視為治療失敗。該分析示兩治療組均有41％的患者治療有效。次要分析采用最近一個(gè)可評價(jià)時(shí)間點(diǎn)(即：EOT, 或EOT 后2, 6, 或12 周)的DRC 評價(jià)結果，伏立康唑與二性霉素B 繼予氟康唑序貫治療的成功率分別為65%和71%。對于不同時(shí)間點(diǎn)的研究者評價(jià)的有效率結果列于下表： 對于此適應癥，尚無(wú)12 歲以下兒童的資料。嚴重的難治性念珠菌感染本項研究包括有55例嚴重的難治性念珠菌感染患者（包括念珠菌血癥、播散性和其它侵襲性念珠菌?。?，這些患者以前已經(jīng)過(guò)抗真菌治療，特別是氟康唑，但均無(wú)效。經(jīng)伏立康唑治療后有效者24例（15例治愈，9例好轉）。對氟康唑耐藥的非白念珠菌菌株感染者中，3/3的克柔念珠菌（治愈）和6/8的光滑念珠菌（5例治愈和1例好轉）感染治療有效。有限的藥敏資料也支持了臨床療效。足放線(xiàn)病菌屬和鐮刀菌屬感染伏立康唑對以下罕見(jiàn)的真菌感染有效：足放線(xiàn)病菌屬：伏立康唑治療組中，28例尖端足分支霉菌感染患者中治療有效者16例（6例治愈，10例好轉）；7例多育足分支霉感染患者中2例治療有效（均為好轉）。此外，3例混合（1種以上病原菌，其中包括足放線(xiàn)病菌屬）感染者中1例治療有效。鐮刀菌屬：伏立康唑治療組17例患者，7例有效（3例治愈，4例好轉）。這7例患者中，3例為眼感染，1例為竇感染，3例為播散性感染。另有4例患者為包括珠鐮孢菌屬在內的混合感染，其中2例治療有效。上述罕見(jiàn)病原菌感染中，大多數患者對原有的抗真菌治療無(wú)效或不能耐受。確診或臨床診斷嚴重侵襲性真菌感染的中國患者的療效在一項開(kāi)放的、前瞻性、無(wú)對照、多中心的研究中，證實(shí)了伏立康唑在確診或臨床診斷嚴重侵襲性真菌感染的中國患者中的療效。共計77名確診或臨床診斷嚴重侵襲性真菌感染的中國患者入選研究，并接受伏立康唑治療。主要終點(diǎn)為，第6周總體療效評價(jià)時(shí)改良的意向治療人群（MITT）的治療成功率（定義為“痊愈”或“改善”的受試者比例）， 其結果高達74.3%(95%CI: 62.4%, 84.0%)，且與在符合方案人群（PP）中的結果相當，具體見(jiàn)下表。本研究的次要療效終點(diǎn)包括：第6周時(shí)的臨床改善率77.1% (95% CI: 65.6%, 86.3%)、內鏡檢查/影像學(xué)改善率52.9% (95% CI: 40.6%, 64.9%)、真菌學(xué)清除率（定義為“清除”或“假定清除”）58.6% (95% CI:46.2%, 70.2%)，以及第6周時(shí)改良的意向治療人群的再次感染率1.4% (95% CI: 0.0%,7.7%)。第6周時(shí)的總體療效評價(jià)——MITT和PP人群 MITT，改良的意向治療。PP, 符合方案。CI，置信區間（基于Exact 法）。IV，靜脈內，LOCF，末次觀(guān)察值結轉。a 僅包括序貫口服劑型治療或采用靜脈劑型治療完成研究的受試者。b 主要終點(diǎn)。c 針對改良的意向治療分析的末次觀(guān)察值結轉。僅納入符合方案分析中的完成隨訪(fǎng)的受試者。療程臨床試驗中，561例患者伏立康唑的療程超過(guò)12周，136例超過(guò)6個(gè)月。兒科用藥經(jīng)驗用伏立康唑治療61例確診或高度懷疑為侵襲性真菌感染的兒科患者，年齡為9個(gè)月到15歲，其中2-12歲者34例，12-15歲者20例。大多數（57/61）患兒曾應用過(guò)其他抗真菌藥物，但均失敗。在治療性研究中包括了5例12-15歲的患兒，其余患兒則在安慰性用藥中接受了伏立康唑治療。這些患兒的基礎疾病包括血液系統惡性腫瘤、再生障礙性貧血（27例）和慢性肉芽腫?。?4例）。真菌感染中以曲霉病最為常見(jiàn)（43/61；70%）。對于QT 間期的臨床研究一項單劑隨機、安慰劑對照、交叉研究評價(jià)了伏立康唑和酮康唑對QT 間期的影響。健康受試者分別口服伏立康唑800mg、1200mg、1600mg 和酮康唑800mg，安慰劑校正后的平均最大QT 間期延長(cháng)時(shí)間分別為5.1 毫秒、4.8 毫秒、8.2 毫秒和7.0 毫秒。任何一組受試者QT 間期的延長(cháng)時(shí)間與基線(xiàn)相比均不超過(guò)60 毫秒。未發(fā)現有受試者QT 間期超過(guò)500 毫秒這一潛在臨床相關(guān)閾值。